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Actions de
Intellia Therapeutics
explosent de 45% dans les échanges de lundi matin à 129 $, après l’annonce du week-end de la société de biotechnologie que son traitement d’édition de gènes pour un trouble hépatique mortel ressemble à un remède possible. À 9 milliards de dollars, la capitalisation boursière de l’entreprise montre que les investisseurs sont convaincus que ses traitements à dose unique pourraient fonctionner sur d’autres maladies génétiques en vue, notamment les maladies cardiaques, l’hémophilie et l’hypertension pulmonaire.
« Pour les patients atteints de ces maladies graves, ces données représentent une étape importante pour la médecine », a déclaré le PDG d’Intellia (ticker : NTLA)
Jean Léonard,
lors d’une conférence téléphonique tôt le lundi matin.
Les données étaient moins bienvenues pour
Produits pharmaceutiques alnylam
(ALNY), dont les traitements médicamenteux pour la même maladie génétique pourraient être évités par une cure d’édition de gènes. L’action Alnylam a chuté de 10 % dans les échanges de lundi matin, à 159 $.
Les données de l’essai de phase 1 rapportées samedi lors d’une réunion de neurologie ont montré qu’après 28 jours, le traitement à dose unique Crispr-Cas9 d’Intellia a permis de réduire jusqu’à 96 % les taux sanguins d’une protéine mal repliée chez les patients souffrant d’une maladie génétique appelée amylose ATTR, dans dont les accumulations de protéines TTR provoquent des maladies nerveuses et cardiaques mortelles. L’étude est la première à rendre compte d’une administration systémique de la technologie d’édition de gènes Crispr-Cas9 dont la découverte a remporté le prix Nobel de chimie l’année dernière.
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Les analystes qui avaient recommandé l’action Intellia jubilaient et augmenteront sans aucun doute leurs prix cibles. L’ensemble de données de samedi était « un coup de circuit », a écrit Luca Issi, analyste de RBC Marchés des Capitaux, dans une note du week-end. Joon Lee de Truist a doublé l’objectif de prix sur sa recommandation d’achat à 160 $ contre 80 $.
Avec l’approche d’édition de gènes d’Intellia désormais « dérisquée », Issi de RBC s’attend à ce que les investisseurs particuliers essaiment ses actions et celles de ses rivaux d’édition de gènes.
Crispr thérapeutique
(CRSP),
Editas Médecine
(MODIFIER), et
Faisceau thérapeutique
(FAISCEAU). Effectivement, ces actions ont augmenté de 10% à 15% dans les échanges de lundi matin.
Yatin Suneja de Guggenheim a également salué les premières données prometteuses comme une excellente nouvelle pour
Produits pharmaceutiques Regeneron
(REGN), qui est le partenaire d’Intellia sur le projet ATTR amylose. Les sociétés partageront les bénéfices si la thérapie génique atteint un marché ATTR qui, selon Suneja, pourrait dépasser 15 milliards de dollars par an.
« Nous pensons que Regeneron pourrait potentiellement acquérir Intellia pour obtenir un accès exclusif à cette nouvelle suite technologique qui change la donne », a écrit Suneja dimanche. Dans les échanges de lundi, les actions Regeneron ont augmenté de 4%, à 571 $. L’analyste de Guggenheim a une recommandation d’achat sur l’action Regeneron, avec un prix cible de 685 $.
Les données du week-end étaient moins propices pour Alnylam, une biotechnologie dont les ventes et les actions ont grimpé en flèche, grâce à ses médicaments qui bloquent l’activité de la mutation génétique ciblée par la thérapie d’édition de gènes d’Intellia. Les produits d’Alnylam doivent être perfusés tous les quelques mois et ont démontré leur capacité à réduire de plus de 80 % les taux sanguins de protéines ATTR mal repliées. Un traitement ponctuel tel que celui d’Intellia, qui pourrait atteindre des niveaux de knock-down plus élevés, est une menace concurrentielle évidente.
Pfizer
(PFE) a également connu une croissance rapide des ventes de médicaments à prix élevé qui atténuent certains des dommages causés par l’amylose ATTR. Alors qu’un remède d’édition de gènes pourrait réduire la demande pour ces médicaments, Pfizer est une grande entreprise et ses actions ont à peine diminué lundi.
Au milieu de l’excitation, il est important de se rappeler que l’essai de phase 1 d’Intellia n’est que la première étape d’un long chemin vers l’approbation de commercialisation. La Food and Drug Administration des États-Unis a été très prudente dans sa surveillance des études de médecine génétique, imposant de nombreux arrêts pendant que les développeurs améliorent la fabrication et étudient les effets secondaires potentiels.
Chez les six premiers patients dont les données ont été signalées samedi, il n’y a eu aucun événement indésirable grave, a déclaré l’investigateur principal de l’étude, Julian Gillmore du Royal Free Hospital de Londres, et il n’y avait aucune preuve détectable que les molécules Crispr ont provoqué l’édition de gènes autres que l’amylose ATTR. mutations ciblées dans les cellules hépatiques. « Cette première démonstration de l’édition de gènes in vivo basée sur Crispr chez l’homme fournit une preuve de concept de cette thérapie », a déclaré Gillmore lors de l’appel de lundi.
Directeur scientifique d’Intellia
Laura Sepp Lorenzino
a déclaré aux auditeurs que les molécules de ciblage Crispr et les véhicules d’administration de particules lipidiques de la société peuvent être adaptés pour traiter d’autres maladies. En effet, le premier patient a été dosé dans une étude sur une maladie génétique qui provoque un gonflement dangereux autour du corps. Cette maladie peut être traitée en ciblant les cellules du foie, mais Sepp-Lorenzino a déclaré que le pipeline d’Intellia comprend des thérapies d’édition de gènes qui pourraient cibler des tissus tels que la moelle osseuse et le système nerveux, pour traiter des maladies comme l’hémophilie et une maladie pulmonaire potentiellement mortelle connue sous le nom de hypertension pulmonaire.
Les actions d’Intellia Therapeutics ont grimpé de 45% lundi matin pour atteindre 129 $, après l’annonce du week-end de la société de biotechnologie selon laquelle son traitement d’édition de gènes pour un trouble hépatique mortel ressemble à un remède possible.
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