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Un traitement expérimental basé sur CRISPR d’Editas Medicine a conduit à des améliorations significatives de la vision fonctionnelle d’un seul patient né avec une maladie génétique rare qui conduit à la cécité – un résultat d’étude préliminaire qu’Editas a qualifié d’encourageant mais qui soulève également des inquiétudes quant à sa gène. L’approche d’édition n’est pas assez puissante.
Les premières données cliniques du traitement d’Editas, baptisées EDIT-101, ont été présentées mercredi lors d’une réunion de recherche. Un patient sur quatre traité avec une dose moyenne d’EDIT-101 a montré des améliorations significatives à travers plusieurs mesures différentes de la vision fonctionnelle. Une faible dose du traitement testé chez deux patients s’est avérée inefficace.
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Adam est le chroniqueur national de la biotechnologie de STAT, qui traite de l’intersection de la biotechnologie et de Wall Street. Il est également co-animateur du podcast « The Readout LOUD ».
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