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28 juin 2021
rapport
par Bob Yirka , Medical Xpress
Une équipe de chercheurs d’Intellia Therapeutics, Inc. et de Regeneron Pharmaceuticals a mené le premier essai clinique impliquant l’édition de gènes humains CRISPR in vivo. Dans leur article publié dans le New England Journal of Medicine, le groupe décrit le développement d’une technique CRISPR pour le traitement des patients atteints d’amylose à transthyrétine (amylose ATTR) et l’administration d’une thérapie appelée NTLA-2001 à six patients dans le cadre d’un essai clinique de phase 1.
L’amylose à transthyrétine (amylose ATTR) est une maladie génétique héréditaire qui implique des protéines mal repliées de la TTR – les patients qui en souffrent souffrent d’une accumulation douloureuse de protéines autour des cellules nerveuses – dans la plupart des cas, elle est progressive et fatale. Dans ce nouvel effort, les chercheurs ont cherché à traiter ces patients en modifiant les gènes TTR de manière à les faire imiter les patients qui ne souffrent pas de la maladie.
La thérapie consistait en des nanoparticules lipidiques transportant l’éditeur du génome jusqu’au foie. La première partie du processus impliquait de guider les gènes à modifier tandis que la seconde partie impliquait l’utilisation de la messagerie ARN pour effectuer les modifications génétiques. Dans l’essai, les patients ont été divisés en groupes, chacun recevant une dose différente de la thérapie NTLA-2001. Les tests effectués sur les patients par la suite ont montré que ceux qui ont reçu 0,1 mg de la thérapie ont vu leurs taux de protéine TTR baisser de 52 %. Ceux qui ont reçu une dose de 0,3 mg ont vu une diminution moyenne de 87%.
Les chercheurs notent que les résultats pour les patients recevant la dose la plus élevée ont surpassé les patients qui reçoivent un médicament appelé patisiran pour traiter leurs symptômes – ces patients voient en moyenne une réduction de 80 % des niveaux de protéine TTR ; pas assez pour empêcher la progression de la maladie. Ils notent également que leur approche nécessite une dose, tandis que le patisiran doit être administré régulièrement. Les chercheurs ont également constaté qu’aucun des patients de l’essai clinique n’a signalé de réactions indésirables à la thérapie NTLA-2001.
Les chercheurs suggèrent que leur approche thérapeutique mérite des tests supplémentaires. La prochaine étape consistera à donner aux patients des doses plus élevées de NTLA-2001 pour voir si cela réduira les niveaux de protéines au point d’arrêter la progression de la maladie. Si ces tests sont concluants, le groupe prévoit de tester la thérapie sur un plus grand nombre de patients.
© 2021 Réseau Science X
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