. World News – FR – Téléthon: Recherche, études cliniques, traitements . . . À quoi servent les dons?

C’est vendredi le 4. Décembre à
Soirée où le départ de la 34e. Téléthon est donné avec ce slogan:
« Vous nous donnez la force de guérir. « Un téléthon révisé en raison de
Coronavirus, mais qui a besoin de dons pour la recherche sur le
maladies rares.

Premièrement quelques chiffres. argent
Téléthon est actuellement en cours dans 38 essais cliniques pour une trentaine
maladies rares, par exemple la myopathie myotubulaire, qui se manifestent par
faiblesse musculaire extrême, y compris être incapable d’avaler. Ou
Maladie de Najjar Crigler, une maladie du foie qui cause la mort d’enfants
leurs nuits sous les lampes UV bleues. C’est aussi plus de 1. 000 chercheurs et
trois laboratoires, chacun expert dans son domaine.

Dans les années 1980, lorsque le
Le téléthon est commencé, c’est le désert total. Seulement une demi-douzaine de gènes
responsables de maladies rares sont identifiés. Pas de laboratoire là-bas
Intéressé. Pas de subvention. Recherche trop longue. Il est nécessaire
puis 10 ans pour identifier un gène. Aujourd’hui grâce à Généthon, le laboratoire
Avec l’argent du Téléthon créé, nous sommes à 4. 000 gènes identifiés.

L’argent du téléthon y est également utilisé
Développer des médicaments innovants qui changent la vie des patients. Le dernier
La percée, très spectaculaire, concerne une thérapie génique qui,
Injecté le plus tôt possible, permet aux enfants souffrant d’atrophie musculaire
La colonne vertébrale, une maladie qui affecte les neurones de la moelle épinière pour en avoir un
développement normal. Enfants qui n’avaient pas plus de 2 ans auparavant
Des années, trop faible pour tenir la tête, pour s’asseoir et même pour
respire seul. 27 enfants sont actuellement soignés en France
Le progrès est fulgurant.

progrès, y compris les autres
Des pathologies très courantes en bénéficieront. La technique utilisée là-bas
a 20 ans pour soigner les bébés bulles, ces enfants naissent sans défense
Système immunitaire, est utilisé aujourd’hui pour traiter certains types de cancer, la leucémie
et surtout les lymphomes. Dans le champ de vision, des traitements pour
Thérapie génique pour la rétinite pigmentaire qui donne très bien
Résultats à mesure que les patients retrouvent pleinement leurs compétences visuelles
perdu, pourrait s’appliquer à la DMLA, la dégénérescence maculaire qui lui est associée
Âge qui touche un million de Français. Les expériences ont commencé.

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Téléthon, Laurence Tiennot-Herment, Association française contre les myopathies, le coronavirus